Science子刊：中国团队改进CRISPR基因编辑，成功治疗先天性致盲疾病

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文章转载自公众号：BioWorl 视网膜色素变性 是一种常见遗传性眼科疾病，表征为患者视网膜内感光细胞逐渐退化，出生后伴随严重夜盲，视觉区域逐渐减小直至彻底失明，目前尚无有效治疗手段。 CRISPR/Cas9基因编辑 是治疗遗传性疾病的潜在手段之一，其切割基因组后一般会发生两种DNA修复机制： 非同源末端连接 （NHEJ）和 同源重组修复 （HDR）。 HDR可精准将错误基因根据模板修复为正确序列，具有更为优秀的治疗遗传性疾病潜力。 直接基因编辑修复受遗传突变影响器官的成体细胞，可在定点恢复受累器官功能的同时又不触及生殖细胞，是安全有效的基因编辑治疗遗传疾病策略。 但自然发生的HDR依赖于细胞有丝分裂，对于出生后失去分裂能力的多种体细胞（例如感光 ………………………………