前沿 | 刘如谦团队新突破，一种基因编辑疗法治疗成百上千种基因突变导致的疾病

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2024年6月13日 医麦客新闻 eMedClub News 日前，基因编辑先驱刘如谦博士的研究团队在《自然》子刊Nature Biomedical Engineering发布最新研究，描述了先导编辑（Prime Editing）的“升级版”基因编辑系统。这一系统可以将整个基因精准插入到细胞DNA中的指定位置。Broad研究所发布的新闻稿指出， 这一基因编辑系统未来有望帮助研究人员只需开发一种基因编辑疗法，就可以治疗由数百种甚至上千种不同基因突变引起的疾病（比如囊性纤维化、苯丙酮尿症等遗传病） ，而不必像大多数目前的基因编辑疗法针对每种突变进行修改。 先导编辑系统已经能够有效地在细胞DNA中植入长达几十个碱基对长度的DNA片段，这足以纠正绝大多数已知的致病突变。然而，在突变基因的位点引入整个健康基因（通常长达数千个碱基对）一直是基因编辑领域的长期目标。 这种策略的优 ………………………………