主要观点总结
美国FDA批准了Servier Pharmaceuticals公司的Voranigo(vorasidenib)上市,用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上患者。Voranigo是一款IDH1和IDH2抑制剂,疗效在INDIGO随机双盲临床试验中得到评估。
关键观点总结
关键观点1: Voranigo的获批情况
Voranigo是首款针对特定患者的全身性治疗方法,用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的肿瘤。
关键观点2: 临床试验结果
在INDIGO随机双盲临床试验中,相比安慰剂组,Voranigo显著延长了患者的无进展生存期(PFS),降低了疾病进展或死亡的风险。
关键观点3: 药物的作用机制
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂,可抑制突变的IDH1/2蛋白。该药物获得了美国FDA的突破性疗法认定。
关键观点4: 药物的不良反应和实验室异常
最常见的不良反应包括疲劳、头痛等。实验室异常主要为一些酶水平的升高和中性粒细胞的减少。
关键观点5: 其他靶向IDH1/IDH2的疗法
目前已有4款靶向IDH1和/或IDH2的疗法获得FDA的批准上市,还有多款在研疗法处于临床开发阶段。
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▎药明 康德内容团队编辑 美国FDA今日宣布,批准Servier Pharmaceuticals公司的 Voranigo(vorasidenib) 上市,用于手术后 治疗携带易感 IDH1 或 IDH2 突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤 的12岁及以上成人和儿童患者。 Voranigo是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂 。新闻稿指出,这是FDA批准的 首款用于治疗上述患者的全身性疗法。 Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估,共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配,每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。 主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期(PFS),以及至下一次干预的时间(TTNI)。试验结果显示, Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为
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