首款！FDA批准“first-in-class”突破性疗法，患者无进展生存期翻倍

主要观点总结

美国FDA批准了Servier Pharmaceuticals公司的Voranigo（vorasidenib）上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上患者。Voranigo是一款IDH1和IDH2抑制剂，疗效在INDIGO随机双盲临床试验中得到评估。

关键观点总结

关键观点1: Voranigo的获批情况

Voranigo是首款针对特定患者的全身性治疗方法，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的肿瘤。

关键观点2: 临床试验结果

在INDIGO随机双盲临床试验中，相比安慰剂组，Voranigo显著延长了患者的无进展生存期（PFS），降低了疾病进展或死亡的风险。

关键观点3: 药物的作用机制

Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。该药物获得了美国FDA的突破性疗法认定。

关键观点4: 药物的不良反应和实验室异常

最常见的不良反应包括疲劳、头痛等。实验室异常主要为一些酶水平的升高和中性粒细胞的减少。

关键观点5: 其他靶向IDH1/IDH2的疗法

目前已有4款靶向IDH1和/或IDH2的疗法获得FDA的批准上市，还有多款在研疗法处于临床开发阶段。

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▎药明 康德内容团队编辑 美国FDA今日宣布，批准Servier Pharmaceuticals公司的 Voranigo（vorasidenib） 上市，用于手术后 治疗携带易感 IDH1 或 IDH2 突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤 的12岁及以上成人和儿童患者。 Voranigo是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂 。新闻稿指出，这是FDA批准的 首款用于治疗上述患者的全身性疗法。 Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估，共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。 主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示， Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为 ………………………………