神奇PPAR，PPARα/δ激动剂获批治疗原发性胆汁性胆管炎

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FDA 加速批准益普生和 Genfit 的 Iqirvo（elafibranor）用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)。 Iqirvo 是一款 first-in-class 口服药物，每日一次，是过氧化物酶体增殖激活 α/δ 受体受体 (PPARα/δ) 激动剂，从而降低胆汁酸的产生并缓解炎症和纤维化。 原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的自身免疫性胆汁淤积性肝病，特征是胆汁和毒素积聚以及慢性炎症，导致不可逆的肝脏瘢痕形成。 Iqirvo 适用于对熊去氧胆酸 (UDCA) 反应不足的成年患者，与熊去氧胆酸联合治疗。对于对 UDCA 不耐受的患者，也可以单独使用该药物。 本次加速批准是基于临床 III 期试验 ELATIVE 研究数据，使用替代生物标志物终点：通过碱性磷酸酶水平（ALP，一种胆汁淤积生化指标）评估的 Iqirvo 生化反应率为 51%；安慰剂仅为 4%。Iqirvo 还达到了其关键的次要终点，使 15% 的治疗患者的碱性磷酸酶水平正常 ………………………………