CAR-T之父重磅解读！6项策略让CAR-T更高效；1针即可免去上百次治疗！突破性基因疗法获批

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行业动态 只需一针，免去上百次治疗！辉瑞基因疗法获欧盟批准 血友病B 是一种因基因突变导致缺乏凝血因子IX的严重疾病。患者易发生关节、肌肉和内脏出血，并伴有疼痛和关节损伤。目前的治疗方法需终生每周或每月多次静脉输注凝血因子IX， 每年超过100次 ，以暂时补充缺乏的凝血因子。 2024年7月25日，欧盟委员会宣布授予辉瑞开发的基因疗法 Durveqtix（fidanacogene elaparvovec） 有条件上市许可，用于治疗重度和中度血友病B的成年患者。该许可适用于体内无凝血因子IX抑制剂且未检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体抗体的患者。 Durveqtix是一种新型基因疗法，包含生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的基因。对于血友病B患者来说，这种疗法可以通过一次性治疗使他们能够自行产生FIX蛋白，而不再需要像目前的标准治疗那样定期静脉 ………………………………