主要观点总结
本文主要介绍了关于托布替尼（Tolebrutinib）在非复发性继发性进行性多发性硬化症（nrSPMS）的HERCULES 3 期研究和与标准治疗药物Aubagio相比的GEMINI 1 和 2 3 期研究的结果。托布替尼在治疗nrSPMS患者中显示出延缓残疾进展的能力，并且可能对独立于复发活动的残疾积累有解决作用。然而，与Aubagio相比，托布替尼在年化复发率（ARR）上未表现出统计学上的改善，但在关键次要终点，即确诊残疾恶化的发病时间上有显著延迟。有关托布替尼的安全性和有效性还在进一步的研究中。
关键观点总结
关键观点1: 托布替尼在非复发性继发性进行性多发性硬化症患者的HERCULES 3 期研究中，将确诊残疾进展的发作时间延迟了31%。
经证实，托布替尼组与安慰剂组相比，残疾改善的受试者人数增加了近两倍。
关键观点2: 托布替尼在一些不良事件方面略有增加，但大多数情况不需要进一步医疗干预即可消退。
观察到肝酶升高是与其他BTK抑制剂在MS中的副作用一致。
关键观点3: 与标准治疗药物Aubagio相比，托布替尼的GEMINI 1 和 2 3 期研究在年化复发率上未表现出统计学上的改善，但在确诊残疾恶化的发病时间延迟方面表现出显著效果。
托布替尼的安全性在与Aubagio的对比中表现出平衡的不良事件。
文章预览
Tolebrutinib 在非复发性继发性进行性多发性硬化症 3 期研究中显示确认残疾进展的开始时间延迟 31% ECTRIMS 上提供的数据显示，托布替尼是一种脑渗透性 BTK 抑制剂，可解决独立于复发活动而发生的残疾积累 全球监管提交将于 2024 年下半年开始 巴黎， 2024 年 9 月 20 日 。在非复发性继发性进行性多发性硬化症 （nrSPMS） 患者中进行的 HERCULES 3 期研究的积极结果表明，与安慰剂相比，托布替尼将 6 个月确诊残疾进展 （CDP） 的发作时间延迟了 31%（HR 0.69;95% CI 0.55-0.88;p=0.0026）。对次要终点的进一步分析表明，经证实的残疾改善的受试者人数增加了近两倍，托布替尼组增加了 10%，安慰剂组为 5%（HR 1.88;95% CI 1.10 至 3.21;名义 p=0.021）。这些结果今天在丹麦哥本哈根举行的欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会 （ECTRIMS） 2024 年会议上作为最新报告进行了展示。
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