Ultragenyx调整基因疗法剂量以提高疗效

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Ultragenyx Pharmaceutical正在对其威尔逊病基因疗法UX701进行剂量调整，以提高疗效。威尔逊病患者通常需要终身服用螯合疗法药物，如Bausch Health的Cuprimine和Orphalan的Cuvrior，以去除导致疾病的过量铜。然而，新药上市的努力并不顺利。例如，阿斯利康放弃了一个曾被认为价值8.55亿美元的药物候选，因为它未能证明铜被排出体外，而不仅仅是重新分布。 有效的基因疗法可以让患者摆脱螯合疗法药物的需求。Ultragenyx在周四股市收盘后分享了其在关键的1/2/3期Cyprus2+研究第一阶段的进展。 Ultragenyx Pharmaceutical表示将“适度”增加剂量并优化免疫调节方案。（盖蒂图片社） 第一阶段招募了15名患者，分为三个连续的剂量组，并跟踪至少24周。截至8月份的截止日期，已有6名患者完全停止了标准的螯合剂或锌治疗。截至截止日期，第七名患者已开始减量。在停止标 ………………………………