我，催生全球首款CRISPR基因编辑药，进入新征途

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2023年年底，Vertex Pharmaceuticals（ 福泰制药 ）和 CRISPR Therapeutics 共同开发的基因编辑疗法 Casgevy 先后在英美获批上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），引发行业广泛关注。 作为全球首款基于 CRISPR 技术的体外基因编辑疗法， Casgevy 的问世具有跨时代意义： 这意味着 2020 年被授予诺贝尔化学奖的 CRISPR 技术由实验室走入业界首次成药，基因编辑技术由此进入一个全新的时代。 与此同时， Casgevy 高达 220 万美元（约合人民币 1570 万元）的定价，再一次将基因疗法的高定价和可及性推上了舆论争议的风口浪尖。 而鲜为人知的是，这一全球首款基于 CRISPR 技术的体外基因编辑疗法的诞生，与一位中国创业者息息相关。 2018 年，正在哈佛大学医学院进行博士后研究工作的吴宇轩，参与了通过 CRISPR 技术高效编辑造血干细胞中 BCL11A ………………………………