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专访蔡磊&李龙承:攻克渐冻症,RNAi疗法是“绝望中的希望之光”

医药魔方Pro  · 公众号  · 科技媒体  · 2024-05-30 08:47
    

主要观点总结

本文主要介绍了中美瑞康公司的渐冻症药物研发进展,包括与蔡磊团队的合作、RAG-17药物的研发过程、临床试验结果以及未来规划等。同时介绍了中美瑞康的RNA干扰技术和RNA激活技术的研发情况,以及公司其他管线项目的进展。

关键观点总结

关键观点1: 蔡磊先生与李龙承博士的合作及渐冻症药物研发进展

蔡磊先生通过与中美瑞康合作,推动了渐冻症药物研发的进展。RAG-17药物是中美瑞康的代表性药物,针对渐冻症患者进行治疗,已经在临床前和临床试验中取得了积极的结果。

关键观点2: RNA干扰技术和RNA激活技术的研发情况

中美瑞康拥有RNA激活领域的先驱地位,并开发了RNA干扰疗法。公司利用独特的SCAD TM递送技术进行中枢神经系统疾病的RNA干扰疗法研发,同时也在不断迭代SCAD TM系统,希望实现更高效的治疗和更长的药效。

关键观点3: 其他管线项目的进展

除了渐冻症药物研发外,中美瑞康还有其他管线项目正在推进,包括阿尔茨海默病的RNAi项目等。同时,公司也在探索新的给药方式,如吸入给药等。


文章预览

吃力,沙哑。 渐冻症“斗士”蔡磊一开口,现场气氛仿佛凝固了3秒。 说话要用尽力气、睡觉整夜要带呼吸机,无法站稳时刻需要人搀扶,这是正在与生命赛跑的蔡磊先生的近况。 然而,即便如此,蔡磊先生依然保持每天16小时的工作强度,依然在为他人生的最后一次创业——攻克渐冻症拼尽全力。 蔡磊先生在联合实验室签约仪式上致辞 4月23日,在与中美瑞康成立“渐冻症(ALS)药物开发联合实验室”的签约仪式上,蔡磊先生进行了长达9分钟的致辞。他说:“在开发渐冻症药物方面,中国已经走在了前列。两年前,我们在临床前模型中看到了 RAG-17 令人震撼的疗效 :RAG-17治疗的渐冻症小鼠模型存活了300多天。而当前最受关注的药物Tofersen治疗的同类小鼠模型中位生存期为205天,RAG-17的药效超过了目前世界领先药物的2-3倍。这给我们带来了非常大 ………………………………

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