内布拉斯加大学医学中心Shilpa Buch和Susmita Sil团队：通过封装病毒对心脏疾病进行基因治疗

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背景介绍 在美国，心脏病是主要的死亡原因，细胞疗法为心脏病患者带来了希望。细胞外囊泡(Extracellular vesicles, EVs)是细胞膜来源的球形结构，由各种类型的细胞释放，用于将生物活性物质运送到受体细胞，近年来被越来越多地用于治疗多种疾病。腺相关载体(AAVs)的基因转移策略，因其无致病性和增强的转基因表达等特性，被用于心肌基因转移策略，但宿主体内存在的AAV中和抗体(NAbs)限制了其基因治疗的效果。为克服这一障碍，近年来使用EV包裹的AAV作为有前景的基因治疗方法，但仍存在游离AAV的问题，这些AAV也与EV-AAV一起从产生AAV的细胞中分泌。这些游离AAV的存在，反过来导致减少EV-AAV的剂量，降低其NAb抗性，同时也诱发了游离AAV的有害副作用。因此，迫切需要利用高度纯化和特征性的EV-AAV进行基因治疗。 文章简介 原文研究内容： Susmita Sahoo团 ………………………………