主要观点总结
Cartesian Therapeutics在AAN年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。Descartes-08疗法无需预处理化疗，具有较低基因组整合风险。研究达到主要终点，Descartes-08治疗较安慰剂在MGC评分上显著改善，且耐受性良好，未见严重不良事件。公司已与FDA沟通，计划启动第三个临床研究。若顺利，该疗法有望成为MG和自免领域首个CAR-T细胞疗法。
关键观点总结
关键观点1: CAR-T细胞疗法Descartes-08的12个月数据公布
Descartes-08是针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，治疗全身型重症肌无力（gMG）。其不需要预处理化疗步骤，并且没有与癌变相关的基因组整合风险。
关键观点2: MG-001研究的主要成果
Descartes-08对比安慰剂在MG复合量表（MGC）评分上有显著改善。在意向治疗人群中，Descartes-08组有71%的患者MGC评分至少改善5分，而安慰剂组只有25%。并且，安全性良好，常见的不良反应是短暂的输液相关反应。
关键观点3: Descartes-08的安全性
Descartes-08在12个月的治疗期内具有良好的耐受性。未见严重的免疫相关不良反应，如细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征。此外，也没有观察到因接受Descartes-08治疗而导致常见病毒疫苗滴度降低或感染率增加的情况。
关键观点4: 未来研究计划
Cartesian Therapeutics已与FDA沟通，计划在2025年第二季度启动Descartes-08治疗MG的首个III期研究（AURORA）。若顺利，该疗法有望成为MG领域及自免领域首个CAR-T细胞疗法。
文章预览
4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。 Descartes-08是 Cartesian Therapeutics开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的在研CAR-T细胞疗法。 与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法不同， Descartes-08无需预处理化疗步骤即可让门诊患者用药，并且 不会带来与癌变相关的基因组整合风险。 Descartes-08已被FDA授予针对 MG的孤儿药资格和再生医学高级疗法资格以及针对 青少年皮肌炎的罕见儿科疾病资格。 MG-001研究是一项双盲、安慰剂对照、交叉临床试验（n=36），评估了 Descartes-08（ 每周6次）对比安慰剂治疗既往接受过多种治疗且症状严重的 重症肌无力（MG）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第85天MG复合量表（MGC）评分至少改善5分的患者比例。 该
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