Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查

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2024年6月25日， Ionis Pharmaceuticals宣布，FDA已经接受Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征 （FCS） 的新药上市申请 （NDA） ，并授予其优先审查资格， PDUFA日期为2024年12月19日 。 家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白酶 （LPL） 功能受损引起，其特征为甘油三酯水平极高。据统计，全球每百万人中有1-2人受到影响。除了疲劳、严重复发性腹痛等慢性健康问题外，FCS患者发生急性胰腺炎的风险也很高。 Olezarsen （IONIS-APOCIII-LRx） 是一种新型N-乙酰半乳糖胺 （GalNAc） 结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。 而抑制APOC III的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。 本次NDA主要基于III期Balance研究数据。Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共招募了66例成 ………………………………