有望功能性治愈！全球首个进入临床的乙肝体内基因编辑疗法来了；Nature Medicine重磅！司美...

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行业动态 潜在首款！2周起效、缓解持续1年，诺华重磅疗法发布最新数据 C3肾小球病（C3G） 是一种免疫系统疾病，主要特征是肾脏的肾小球中大量沉积补体C3蛋白。这会导致肾脏炎症，并可能损害肾功能。C3G的病因复杂，治疗主要针对其病理生理过程，FDA尚未批准任何专门用于治疗C3G的药物。 2024年10月27日，诺华公布了3期APPEAR-C3G研究的数据。结果显示，接受口服Fabhalta（iptacopan）治疗的C3G患者在 12个月时蛋白尿持续减少 ，且 在治疗14天时即已显现此效果 。据悉， Fabhalta有望成为首个获FDA批准用于C3G治疗的药物 。 Fabhalta是一款口服选择性替代补体途径因子B抑制剂，通过特异性抑制替代补体途径因子B的活性，从而阻断补体级联反应的过度激活。该药物在治疗补体介导的疾病方面展现出巨大的潜力。此前已被FDA批准用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白 ………………………………