同种异体细胞外囊泡疗法完成1/2a期首例给药，针对罕见儿童皮肤水疱病

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2024年8月15日 医麦客新闻 eMedClub News 当地时间8月14日，Aegle Therapeutics（以下简称“Aegle”）宣布，其已完成细胞外囊泡（EV）疗法 AGLE-102治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB） 的1/2a期临床试验首例受试者给药。 据悉，这项名为“间充质干细胞衍生的细胞外囊泡用于治疗DEB的安全性研究”的1/2a期试验是一项前瞻性、非随机、多中心研究，旨在评估AGLE-102多次给药治疗慢性病灶中的安全性和有效性。 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种先天性的罕见遗传性皮肤病，呈常染色体显性（AD）或隐性模式遗传（AR），以皮肤水疱或大疱为主要表现。其中，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）约占所有EB病例的 25%，特征是基底膜区致密层下方的脆性缺损。 DEB由 COL7A1 基因的无效突变引起 ，该基因在正常情况下编码VII型胶原蛋白（COL7），COL7是锚定纤维的关键 ………………………………