有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资

主要观点总结

Trace Neuroscience公司完成了由Third Rock Ventures领投的1.01亿美元A轮融资，该公司专注于开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能治疗神经退行性疾病。该疗法具有潜力治疗高达97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。

关键观点总结

关键观点1: 融资信息

Trace Neuroscience公司完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。

关键观点2: 公司研发方向

该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在通过恢复UNC13A蛋白功能，重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。

关键观点3: ASO疗法的具体目标

Trace Neuroscience的首个研发项目是靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能，具有潜力治疗高达97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。

关键观点4: 公司发现与机制

公司的成立基于联合创始人同时得出的相关发现，这些发现将TDP-43蛋白的异常功能与UNC13A蛋白的缺失联系起来。约97%的ALS患者产生的UNC13A蛋白不足，而该蛋白直接受控于调节RNA剪接的TDP-43蛋白。Trace Neuroscience的ASO疗法旨在通过调节mRNA的加工过程，确保正确的剪接，从而纠正突触功能障碍。

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▎药明 康德内容团队编辑 Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。 该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。 Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。 新闻稿指出，它具有潜力治疗高达97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。 该公司的成立基于联合创始人同时得出的相关发现，这些发现将TDP-43蛋白的异常功能与UNC13A蛋白的缺失联系起来，而UNC13A是大脑和脊髓神经元通信的重要组成部分。 约97%的ALS患者产生的UNC13A蛋白不足，而该蛋白直接受控于调节RNA剪接的TDP-43蛋白。当TDP-43无法正常工作时，编码UNC13A的mRNA被异常剪接 ………………………………