朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种

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▎药明康德内容团队报道 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 由 朗信生物旗下 上海朗昇生物申报的 LX101注射液 拟纳入突破性治疗品种， 适用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者 。公开资料显示， LX101注射液 是一款 以rAAV为载体的基因治疗药物，其 治疗 RPE65 突变相关IRD 已进入3期临床试验阶段。 截图来源： CDE官网 公开资料显示， RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性 罕见病， 患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚 无有效治疗方法。 LX101是上海朗昇生物研发的针对 遗传性视网膜变性的基因治疗药物 。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常 RPE65 基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋 ………………………………