大涨35%！Alnylam 心脏病RNAi疗法3期研究成功

文章预览

来源:细胞基因治疗前沿 2024年6月24日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：ALNY）公布了 vutrisiran的HELIOS-B 3期研究 达到了主要终点和所有次要终点 ，包括基线tafamidis使用情况、ATTR疾病类型和疾病严重程度。 根据此积极结果， Alnylam将使用优先审评券向美国FDA递交补充新药申请。 消息公布后，Alnylam股价大涨35%，市值超过280亿美元。 AMVUTTRA®（vutrisiran）是一种RNAi治疗药物，可快速敲低突变型和野生型转甲状腺素（TTR），解决转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性的根本原因。AMVUTTRA每季度通过皮下注射给药，已在15多个国家获得批准并上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（hATTR-PN）的多发性神经病。 HELIOS-B是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估vutrisiran在ATTR-CM患者中减少全因死亡率和 ………………………………