NBT|体内基因编辑药物递送与药物设计最新突破

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在基因编辑领域，使用脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白（RNP）正逐渐成为一种高效且低毒的体内基因编辑方法。 近日，加州大学伯克利分校科研团队在 Nature Biotechnology 上发表了一篇题为：Lung and liver editing by lipid nanoparticle delivery of a stable CRISPR–Cas9 ribonucleoprotein 的研究论文。研究团队通过定向进化的方法改造了GeoCas9，开发出了编辑效率显著提升的版本——iGeoCas9，其编辑效率比原始GeoCas9提升了百倍以上。利用iGeoCas9与LNP形成的复合物，实现了对多种细胞类型的基因编辑。通过调整LNP的配方，研究人员在小鼠的肝脏和肺部实现了高达37%和16%的基因编辑效率。这项研究展示了此递送平台在体内基因编辑临床应用中的潜力。研究者推测，这种基因编辑体内递送设计策略同样适用于其他的基因编辑工具，例如prime editing和base editing，这意味着其 ………………………………