Alnylam 认为 Amvuttra 有潜力成为 ATTR-CM 的潜在标准治疗

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Alnylam 在其 RNA 沉默剂 Amvuttra（vutrisiran）的临床试验数据上取得了巨大成功，这可能使其成为罕见心脏疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的标准治疗。Alnylam 在周五（8月30号）的欧洲心脏病学会会议上公布了第三阶段 HELIOS-B 研究的详细结果，该研究在其整体和单一疗法人群中达到了所有10个主要和次要终点，增强了公司的说法，即 Amvuttra 将挑战辉瑞的 Vyndaqel（tafamidis）特许经营权。 在发布转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的 Amvuttra 关键试验数据后，Alnylam 准备追求标签扩展，并与辉瑞在市场上展开较量。（Stock photo/Getty Images） 尽管 Alnylam 对结果表示欢迎，但一些分析师和投资者对研究结果提出了质疑。在周五上午，公司股价下跌了约7%，因为结果显然没有达到预期。 "客观地说，这些数据似乎没有达到上述投资者的期望，" William ………………………………