SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 造血干细胞 （HSC） 可分化为多种免疫细胞和红细胞。因此，HSC的遗传异常可导致多种血液病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血、癌症以及原发性免疫缺陷症等。 尽管已有向 骨髓 （BM） 递送药物和核酸的报道，但由于HSC的低频和静止状态、其微环境的调控以及病变和恶性干细胞对治疗干预的敏感性，直接将基因编辑器递送到体内遗传异常的HSC仍然存在挑战。此外，使用病毒载体递送基因编辑器，可能因 随机整合、脱靶细胞毒性和剂量限制性毒性而导致白血病的风险，这也阻碍了其进一步发展。 因此， 有必要开发安全有效的合成传递系统，用于在骨髓中进行基因组编辑。 2024年5月23日，德州大学西南医学中心  Daniel Siegwart  教授团队在 Nature 子刊 Nature Nanotechnology 上发表了题为： Bone-marrow-homing lipid nanoparti ………………………………