长效降脂！Ionis反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

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点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2024年12月21日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，美国FDA宣布批准 Ionis Pharmaceuticals所开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。 FCS是一种罕见的遗传性疾病，会导致机体无法有效分解血液中的脂肪（甘油三酯）。正常的甘油三酯水平应低于150 mg/dL，而超过500 mg/dL则被视为严重升高（重度高甘油三酯血症）。FCS患者的甘油三酯水平可能高达数千，极高的甘油三酯水平会引发严重的腹痛、急性胰腺炎以及皮肤脂肪沉积（黄色瘤）。其中，急性胰腺炎尤为危险，可能威胁生命。 FCS的症状可能在婴儿期出现，但部分患者直到成年后才会发病。该疾病的发病率预计为每百万人中1至10例。 2025（第三届）生物创新 ………………………………