“一次治疗长期有效”！辉瑞血友病B基因疗法获欧盟批准

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2024年7月26日 医麦客新闻 eMedClub News 今日，辉瑞宣布其基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）获得了欧盟委员会（EC）授予的有条件上市许可，该疗法 拟用于治疗重度和中重度血友病B成人患者 。 Durveqtix是辉瑞开发的 一次性基因疗法 ，适用的患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 这种一次性治疗有望改善患者每周或每月需要多次输注凝血因子IX的治疗方式 。 血友病是一种遗传性凝血障碍，主要分为两种类型：血友病A和血友病B。血友病A是由于凝血因子VIII（FⅧ）缺乏或功能异常引起的，它是血友病中最常见的类型。 血友病B则是由于凝血因子IX（FIX）缺乏或功能异常引起的 。B型血友病患者凝血系统缺陷，机体无法快速止血，抢救不及时易导致的肌肉骨骼损伤和其他因出血而引起的 ………………………………