世界范围内监管层面首个AAV类标准物质的标定和分析超速离心法验证

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在基因治疗领域，腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)因其安全性高、免疫原性低、长期稳定表达等优点而成为基因治疗中最重要的载体之一。 AAV 载体已被广泛应用于基因治疗药物的开发，例如Glybera、Luxturna、Zolgensma、Roctavian、Upstaza、Hemgenix和 Elevidys等。 然而，严重甚至危及生命的不良事件一直令人担忧，特别是在 AAV 基因治疗中施用较高剂量（例如： 1 × 10 14  vg/kg 或更高）情况下。 AAV载体包含单链或互补DNA基因组，其包装过程中主要产生三种类型的颗粒：完整包装DNA片段的衣壳颗粒（full）、包装部分DNA片段的衣壳颗粒（partial）以及未包装DNA片段的衣壳颗粒（empty）。需要关注与基因治疗产品中的空病毒颗粒和部分包装病毒颗粒等，这些产品相关杂质可能会影响产品的纯度并增强产品的免疫原性，同时与完整的病毒颗粒竞争受体结合，从而抑制 ………………………………