跨时代的CRISPR疗法，正在全线出击

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我们正处在CRISPR疗法的时代。 2023年末，首个基于CRISPR的药物获得批准——来自Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics联合开发的Casgevy，用于治疗镰状细胞病 （SCD） 和输血依赖型β地中海贫血 （TDT） 。 自CRISPR临床试验首次开始以来，创新基因组学研究所 （Innovative Genomics Institute, IGI） 一直在跟踪其进展。 IGI创始人Jennifer Doudna表示，在短短11年时间里，从实验室到获得批准的CRISPR疗法是一个真正了不起的成就。特别高兴第一种CRISPR疗法帮助了镰状细胞病患者这一长期被医疗机构忽视的疾病。“这是医药和卫生公平的胜利”。 Jennifer Doudna 我们正在进入医学基因组编辑临床发展的新阶段。 IGI技术与转化总监Fyodor Urnov说：“CRISPR是治愈性的，现在消灭了两种疾病，还有5000种疾病待治愈。” 这一领域的热情仍然面临着现实世界的一些重大障碍：市场减少了 ………………………………