2年又致4名患者得癌，千万天价药物风波升级！

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正文共：2153字 5图 预计阅读时间：6分钟 300万美元基因疗法又陷致癌风波。 近日，一项发表于《新英格兰医学杂志》的论文指出，蓝鸟生物（Bluebird bio）旗下慢病毒基因疗法 Skysona，致 7 名儿童患上血液肿瘤。 早在Skysona在上市之初，Bluebird就已披露，有3名患儿在临床试验中被诊断出骨髓增生异常综合征（MDS，一种血液系统恶性肿瘤）。 FDA还为此召开过专家咨询委员会，讨论其获益风险比。会议结果全票通过，15名专家均认为Skysona疗效证据充足，好处大于风险。 2022年9月，Skysona获FDA加速批准，用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD），并给予该药物黑框警告，提示其可能会导致罹患血液肿瘤风险。 如今2年过去， 经 Skysona治疗 罹患 血液肿瘤 的患儿人数，又增加4人。 根据上述论文所述，7名患者中，有6名在接受Skysona治疗后的14至92个月内，被诊 ………………………………