mRNA疗法用于代谢疾病治疗

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前言 信使核糖核酸（ mRNA ）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症。 近日，《自然》报道了第一项评估一种用于治疗丙酸血症（ PA ）的研究性mRNA药物（ mRNA-3927 ）在人体的安全性和有效性I/II期临床试验的中期结果。初步分析表明，mRNA-3927在12个月的预处理期内报告代谢失代偿事件的8名参与者中，代谢失代偿风险降低了70%。mRNA疗法在代谢疾病领域展现出良好的应用前景。 丙酸血症 丙酸血症（ PA ）是一种罕见的常染色体隐性代谢障碍疾病，由线粒体丙酸途径的组成部分丙酰辅酶a羧化酶（ PCC ）的α和/或β亚基编码基因（ 分别为PCCA和PCCB ）的致病性变异引起。PCC是 ………………………………