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致力于开发基于基因编辑疗法治愈病毒性感染疾病的临床阶段生物技术公司 Excision BioTherapeutics 公司宣布,旗下用于人类免疫缺陷病毒1型( HIV-1)治疗的在研基因编辑疗法 EBT-101 正在进行的 Phase 1/2 期临床试验首位受试者已经给药。 该名受试者于 2022 年 7 月给药,初步结果表明 EBT-101 迄今为止耐受性良好。研究人员将对受试者继续进行安全性监测,而受试者也有望在评估潜在治愈时获得分析性治疗中断 (ATI)其基础的抗逆转录病毒疗法 (ART) 。 这是全球首例公开的将基于CRISPR的疗法用于患有传染性疾病患者的治疗,此前基因编辑疗法在感染性疾病领域的研究多处在非人体临床研究评估阶段,该项临床研究于去年年底获得美国FDA批准。 EBT-101 是一种独特的、临床阶段的体内基于 CRISPR 的治疗剂,旨在单次静脉输注后治愈 HIV 感染。EBT-101采用腺相关病毒 (A
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