只需一针！可免去上百次治疗，辉瑞基因疗法“剑指”血友病

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来源：药渡 撰文： 睿睿李      编辑：维他命 B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于IX因子缺乏，患者会比正常人出血更频繁、时间更长，不能正常地凝血。目前B型血友病的标准治疗是预防性地输注IX因子替代疗法，暂时替代或补充低水平的凝血因子。 关于 血友病及相关治疗现状概述可参考前文： 国内首款！信念医药基因疗法申报上市，血友病进入基因治疗时代 。 虽然进行了预防性的定期静脉注射，但许多中重度B型血友病患者仍有自发出血的风险。目前的标准治疗也给医疗系统的开支和资源利用带来了压力。根据世界血友病联合会的统计， 全世界有4万多人患有B型血友病。 2024年7月25日，辉瑞宣布欧盟委员会（EC）已授予DURVEQTIX ® （fidanacogene elaparvovec）有条件上市授权。 DURVEQTIX是一种基因疗法，用于治疗没有IX因子抑制剂用药史， ………………………………