Nat Commun | 中国科学院向华/龚路遥开发了最小I型CRISPR-Cas系统，用于人类细胞的转录激活和碱基编辑

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编者按 I型C RISPR-Cas系统广泛存在，在原核生物基因组编辑和基因调控方面表现出高通用性和高效率。然而，由于其多亚基组成和大尺寸，其在真核生物中的应用尚未得到深入的研究。 2024年8月23日， 中国科学院 向华及 龚路遥共同通讯 在 Nature Communications  在线发表题为 “ Engineered minimal type I CRISPR-Cas system for transcriptional activation and base editing in human cells ” 的研究论文， 该研究 强调了紧凑型I型系统在真核生物中的应用，特别是在开发具有宽编辑窗口的碱基编辑器方面。 研究证明了I型-F2级联，I型系统中最紧凑的，总基因大小小于SpCas9，可以被开发用于人类细胞的转录激活。工程I-F2工具的效率可以匹配或超过dCas9。 此外，使用I-F2级联创建了一个碱基编辑器，引入了一个相当宽的双峰分布的编辑窗口(~30 nt)。它可以扩展目标位点，这对破坏功能序列 ………………………………