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mRNA治疗方法及其递送系统 基于信使RNA（mRNA）的疗法有可能彻底改变疫苗接种、蛋白质替代疗法、癌症免疫疗法和基因编辑等治疗策略。通常，治疗性mRNA可通过脂质纳米颗粒（LNP）递送系统实现递送，而此类系统由可电离脂质、磷脂、胆固醇和聚乙二醇（PEG）脂质组成。在临床前研究中，人们已经评估了新兴的LNP制剂，如可生物降解的LNPs、维生素衍生的LNPs、咪唑LNPs、树枝状LNPs、杂环LNPs、双膦酸盐LNPs和仿LNP，以提高基于LNP的治疗剂的效力并最大限度地降低其毒性，强调了开发可电离脂质（脂质体）用于临床应用的重要性。然而，当全身给药时，LNPs优先在肝脏中积聚，使mRNA的肝外递送面临挑战。 最近，包括被动、主动和内源性靶向在内的策略已被用来调节mRNA LNP向特定器官的递送。然而，在单个脂质库中，将可电离脂质结构与组织特异性mRNA递送
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