突破难成药靶点，PROTAC、基因治疗、AI制药 and Beyond

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作者｜ 小麦   人类疾病相关的蛋白靶点中约85%为难成药靶点 ，除了 KRAS 之外，还有 c-myc ， p53 等经典 难成药靶点 ，迫切需要新的药物发现技术和机制，如蛋白降解、基因编辑、人工智能（ AI ）制药、靶向  RNA 调控、相分离等 。 本文，我们一起来了解突破难成药靶点的策略。 什么是 难成药靶点 ？ 人类疾病相关的蛋白靶点中约15%为相对容易成药的靶点，它们具有适合的结合位点和明确的活性位点，而剩下的85%为难成药的靶点，是指 缺乏明确的结合口袋、缺乏功能明确的配体或者内源性底物的亲和力过高且通过传统方法“难以成药”或“尚未成药”的但具有临床意义的治疗靶点 。   难成药靶点常具有以下特点： 1. 具有扩展和平坦的功能界面，缺乏明确的配体结合口袋； 2. 缺乏特定配体来使得靶蛋白发挥功能； 3. 该靶点是疾病抑制剂，需要 ………………………………