新晋诺奖得主David Baker最新成果！有望带来更安全的CAR-T疗法；FDA正式批准首个直接注射到大脑的基因疗法

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行业动态 重磅！FDA正式批准首个直接注射到大脑的基因疗法 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 是一种罕见的遗传病，患者由于基因变异导致体内无法合成多巴胺。多巴胺是控制运动和情绪的重要物质，因此AADCD患者通常会表现出运动障碍、发育迟缓等问题，严重影响生活质量。 2024年11月13日，PTC Therapeutics宣布，美国FDA已加速批准其基因疗法Kebilidi （Eladocagene Exuparvovec） 用于治疗儿童和成人AADCD患者，无论病情严重程度如何。据悉， 这一疗法是FDA批准的首个直接注射至大脑的基因疗法 。 Kebilidi是一种创新的基因疗法，该疗法利用AAV2载体将正常的DDC基因直接递送到患者大脑壳核区域，通过恢复AADC酶的生成，促进多巴胺的合成，从而改善患者的运动功能。 治疗需通过立体定向神经外科手术 ，将基因治疗药物精准注入目标区域，确保疗效。 图片来 ………………………………