FDA 2024年第四季度5项关键审批决定

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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2024年最后一个季度，FDA将在5项申请中做出监管决定。 BridgeBio 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病药物acoramidis 开发商：BridgeBio 适应症：ATTR-CM PDUFA日期：2024年11月29日 BridgeBio 的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM, transthyretin amyloidosis cardiomyopathy）候选药acoramidis在经历了2021年III期研究未能达到终点的挫折之后，如今卷土重来，很有可能在今年获得FDA的批准。 转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)是一种渐进性且危及生命的疾病，其特征是心脏中沉积了转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白原纤维。这种沉积会导致限制性心肌病，从而损害心脏正常充血的能力，最终导致心力衰竭。 ATTR-CM ………………………………