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国内团队开发出全RNA介导的大片段基因高效精准定点整合技术,助推新一代创新基因疗法的发展

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-07-09 08:43
    

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基因组DNA是生命的蓝图,对基因组DNA实现任意尺度的精准操作代表对生命蓝图进行修改绘制的底层能力,是基因工程技术发展的核心。以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步实现了基因组单碱基和短序列尺度的精准编辑,基本解决了基因组精准编辑的挑战。然而,如何针对应用场景的需求,实现大片段DNA在基因组的高效精准整合,仍然是整个基因工程领域亟需突破的难题。该技术的突破意味着可以通过外源功能基因的精准写入来干预多种不同位点基因突变导致的单基因遗传缺陷等疾病,从而开发更为通用的基因与细胞疗法,具有广泛的应用前景。 针对这一重大技术挑战,多种基因写入技术已被开发,如CRISPR核酸酶介导的同源重组或非同源末端连接技术等,但是这些技术都依赖于DNA模板作为基因写入的供体(donor)。在实际医学应用中,DNA供体面临 ………………………………

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