近30亿美元！诺华囊获穿越血脑屏障小分子疗法

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 PTC Therapeutics今日宣布，与诺华（Novartis）签署了一项关于亨廷顿病项目PTC518及其相关分子的独家全球许可与合作协议。根据协议，PTC将获得10亿美元的预付款，以及高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑款项。 PTC518 源自 PTC 经验证的靶向mRNA剪接平台，该项目目前正在进行中的 2 期 PIVOT-HD 试验中接受评估。 2024 年 6 月发布的中期结果显示， PTC518 可显著且持续地以剂量依赖方式降低血液和脑脊液（ CSF ）中突变型亨廷顿蛋白（ HTT ）的水平，同时在关键临床指标上呈现出剂量依赖的早期获益信号（持续 12 个月）。 数据显示，在第12个月时，5 mg和10 mg剂量的PTC518分别将血液中的mHTT水平降低了22%和43%。在脑脊液中，5 mg和10 mg剂量分别降低mHTT水平21%和43%。此外，在第12个月时，PTC518在缓解运动症状进展上表现出显著效果，根据 ………………………………