重塑命运，国内首例成年地贫基因疗法女孩要上大学了

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“我收到大学录取通知书了！”收到录取通知书的豆豆（化名）第一时间将这份喜悦分享给了瑞风生物。 两年半以前，豆豆和其他重型地中海贫血患者一样，在奶奶的悉心照料下，挣扎于定期输血和排铁治疗的困境中。2022年，豆豆接受了由瑞风生物研发的β-地中海贫血基因编辑药物RM-001治疗，半个月后，她彻底摆脱了输血依赖，实现了“脱贫”， 成为中国首例治愈成年重型β-地贫的成功案例。 豆豆的治愈事迹曾广泛报道，极大地鼓舞了众多地贫患者。 如今，30多个月过去，豆豆早已完全融入正常生活，即将迈入大学，开启人生的新篇章。 命运多舛的地贫女孩，奶奶成了生命中的光 许多地贫患儿的成长道路，充满了常人难以想象的艰辛。在沉重的经济负担和精神压力下，有些患儿的父母选择离婚，这些饱受疾病摧残的孩子只能交由单亲或隔代抚 ………………………………