专栏名称: 金斯瑞生物
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首次!同种异体胰岛细胞移植实现无免疫抑制有效存活;邓宏魁团队最新成果,最快10天转化人成体细胞为多能干细胞

金斯瑞生物  · 公众号  ·  · 2025-01-11 17:00
    

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行业动态 有望成首款!创新DMD细胞疗法上市申请完成 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的遗传性肌肉疾病,表现为进行性肌肉无力并影响心肺功能。该疾病的根本原因是DMD基因发生突变,导致编码的抗肌萎缩蛋白缺失或功能异常,从而引发病变。 目前尚无获批的心肌病疗法,而心肌病是DMD患者的主要致死原因 。 2025年1月2日,Capricor Therapeutics宣布已向FDA提交生物制品许可申请(BLA),寻求批准其细胞疗法 Deramiocel(CAP-1002) 用于治疗DMD相关心肌病。如获批准, Deramiocel将成为首个针对该病的获批疗法 。 Deramiocel是一种同种异体细胞疗法,由心脏来源细胞(CDCs)组成,通过释放外泌体改善DMD患者肌肉纤维化和心脏功能,同时具有免疫调节和促进再生的作用。目前, Deramiocel已获FDA再生医学先进疗法认定和孤儿药资格 。 图片来源:Capricor Therapeutics F ………………………………

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