里程碑！体内CRISPR基因编辑疗法II期临床结果积极，高剂量组73%患者“完全缓解”

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近日，由诺奖得主Jennifer Doudna联合创办的基因编辑公司Intellia Therapeutics宣布了其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002针对遗传性血管性水肿（HAE）患者的I/II期临床的II期研究获得积极数据。数据表明，NTLA-2002具有通过一次注射消除HAE的潜力。相关研究结果同一天发表在顶级医学期刊NEJM杂志上。 HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是在身体的各个器官和组织中发生严重、反复发生的和不可预测的炎症发作。据估计，每5万人中就有一人受到HAE的影响。已批准的HAE疗法能够减少但通常不能消除所有血管性水肿发作，并且需要长期给药，导致严重的治疗负担和对HAE患者生活质量的重大影响。 激肽释放酶（kallikrein）是一种临床验证的预防治疗HAE发作的靶点。NTLA-2002靶向kallikrein B1 (KLKB1)基因，该基因编码激肽释放酶的前体蛋白prekallikrein。 NTLA-2002的II期研究是一项 ………………………………