潜在首款！诺华“first-in-class”疗法有望获欧盟批准

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▎ 药明 康德内容团队编辑 诺华（Novartis）公司今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准“first-in-class”口服补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta（iptacopan）上市，用于治疗患有C3肾小球病（C3G）的成年患者。新闻稿指出， 如果获得批准，Fabhalta将成为首款针对C3G的获批疗法。 目前，尚无获批的治疗方法用于C3G患者，这是一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。C3G患者预后较差，约有一半患者在确诊后10年内进展为肾衰竭，届时需要终身透析和/或肾移植。 CHMP的积极意见基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示， 接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%， 差异统计学显著且具有临床意义。在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被越来越多地视为延缓肾衰竭进程的重要替代 ………………………………