全球首个：尧唐生物YOLT-203获得美国FDA儿科罕见疾病资格认定（RPDD）

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2024年9月4日， 尧唐生物 （YolTech Therapeutics） 宣布，FDA已授予其 在研体内基因编辑药物YOLT-203 儿科罕见疾病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） ，用于 治疗原发性高草酸尿症1型 （PH1） 。 YOLT-203采用尧唐生物自主研发的 CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™ ，并通过脂质纳米颗粒 （LNP） 递送。这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1，也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》 （FD 法案） 第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。 原发性高草酸尿症 （Primary Hyperoxaluria, PH） 是一种罕见的常染色体隐性遗传 ………………………………