主要观点总结
本文介绍了辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获得欧盟委员会批准的情况，同时讨论了其价格高昂引发的争议。文章还介绍了基因疗法的机制以及其疗效和安全性方面的数据。此外，文章还探讨了基因疗法频繁出现“全球最贵药物”的原因，包括研发成本高、治疗效果长久等因素。最后，文章提到了不同基因疗法的市场命运差异，包括一些产品热销，而另一些产品因各种原因销量不佳。
关键观点总结
关键观点1: Durveqtix获得欧盟委员会批准，成为治疗B型血友病患者的基因疗法。
Durveqtix是一款使用腺相关病毒（AAV）载体制作的基因疗法，旨在增加体内凝血因子IX的合成，纠正B型血友病患者凝血因子IX不足的问题。
关键观点2: Durveqtix价格高昂，引发争议。
Durveqtix预计每剂次价格为350万美元（约合人民币2493万元），是目前已公开的“全球十大最贵药物”中价格排名第二。
关键观点3: 基因疗法频繁出现“全球最贵药物”的原因。
基因疗法的研发成本高，且疗效长久，因此企业往往会对基因疗法进行更高定价以平摊利润和研发利用。此外，基因疗法多为“一次性治疗”，虽然单次价格昂贵，但从长远来看，基因疗法的花费可能比终生使用传统疗法还要便宜。
关键观点4: 不同基因疗法的市场命运差异。
一些基因疗法如Zolgensma上市后销量理想，但也有些基因疗法因各种原因销量不佳。市场命运受到多种因素影响，如适应症的选择、疗效和安全性数据、定价策略、保险覆盖等。
文章预览
本文作者：缇娜 上个月，辉瑞的血友病基因疗法 Durveqtix 获得欧盟委员会有条件批准，而在此之前，这款药已于今年 4 月获 FDA 批准上市。 EMA 官网截图 对于 B 型血友病患者来说，这种一次性基因治疗无疑是具有极大吸引力的——仅需一次，就能让绝大多数患者恢复正常生活。 但伴随着期待，质疑声也络绎不绝，原因很简单——价格太高了。 一支能买上海江景房，疗效究竟如何？ 根据辉瑞公开的信息，Durveqtix 预计每剂次价格为 350 万美元（约合人民币 2493 万元），追平了此前获批的 另一款 B 型血友病基因治疗药物 Hemgenix 。 目前，在全球已公开的「全球十大最贵药物」中 [3] ，Durveqtix 与 Hemgenix 并列第二 ，仅次于定价 425 万美元（约合人民币 3028 万元）的 全球最贵药 Lenmeldy 。 此前全球最贵药 Lenmeldy 获批官网公告 Durveqtix 凭什么这么贵？这要从这
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