出血率降低约99%，华毅乐健血友病基因疗法拟纳入突破性治疗品种

主要观点总结

华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。该药物是一款AAV基因治疗在研药物，通过单次静脉输注，将凝血因子FⅧ基因导入患者体内，以提高并长期维持患者体内凝血因子水平。药物已经历多个研究阶段，目前正在进行3期临床研究，并已有临床试验数据支持其安全性和有效性。

关键观点总结

关键观点1: GS1191-0445注射液被拟纳入突破性治疗品种

用于治疗血友病A，适应于先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病

关键观点2: GS1191-0445注射液是一款AAV基因治疗在研药物

通过单次静脉输注，将凝血因子FⅧ基因导入患者体内，以提高并长期维持凝血因子水平

关键观点3: GS1191-0445注射液的临床研究进展

已经启动多项临床研究，包括研究者发起的临床研究（IIT）、新药1期临床试验等。目前正在进行3期临床研究，已有临床试验数据支持其安全性和有效性

关键观点4: 临床试验数据表明GS1191-0445注射液的有效性及安全性

目标给药剂量下的受试者FVIII活性水平始终在有效控制出血水平以上，ABR降低约99%，总体安全性良好，未发生不良事件

文章预览

来源：医药观澜 4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为 先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A 。公开资料显示，GS1191-0445注射液是 一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物 。该产品已经于今年2月正式进入3期临床研究阶段。 截图来源：CDE官网 GS1191-0445注射液 是一款AAV基因治疗在研药物， 通过单次静脉输注， 将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果 。 GS1191-0445注射液于2021年启动了研究者发起的临床研究（IIT）；2023年1月获批血友病A基因治疗新药1期临床试验，2023年8月完成首例受试者给药；2023年12月，该款药物获得美 ………………………………