专栏名称: 生物谷
生物谷致力于为生命科学领域科研人群、生物医药产业界人士分享非常新鲜的生命科学研究资讯、非常齐全的生物医药产业动态。在这里,趣味科普与行业干货齐飞,学术大咖与吃瓜群众同乐。还有更多精彩活动等着你!
今天看啥  ›  专栏  ›  生物谷

实验室里的“迷你大脑”为攻克脑部疾病带来革命性突破!Adv Sci|大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞

生物谷  · 公众号  · 科技媒体  · 2024-12-23 19:58
    

主要观点总结

研究人员利用干细胞技术在实验室成功培育出微型大脑,即大脑类器官,用于模拟线粒体功能衰竭引起的疾病过程。这项研究为治疗严重脑部疾病如癫痫开辟了新的途径,并可能改变我们对其他复杂脑部疾病的了解。该研究成果发表在 Advanced Science 期刊上。

关键观点总结

关键观点1: 研究背景及目的

由于大脑需要大量的能量来维持正常工作,当线粒体(细胞内的“发电厂”)出现问题时,大脑可能会陷入混乱。研究目的是探索线粒体基因突变对脑细胞和其他细胞类型的影响。

关键观点2: 研究方法

研究人员从携带 POLG 基因突变的患者的皮肤成纤维细胞入手,将其重编程为人类诱导性多能干细胞(iPSC),然后使用特殊的神经诱导方案培育出大脑类器官,称为皮层类器官。

关键观点3: 研究成果

患者衍生的皮层类器官成功再现了POLG突变疾病的关键特征,包括形态异常、呼吸复合物I缺乏和线粒体DNA(mtDNA)耗竭。此外,研究还发现补充二甲双胍(metformin)能有效缓解这些表型,为POLG相关疾病提供了潜在的治疗途径。

关键观点4: 研究意义

大脑类器官为研究脑部疾病的机制及测试潜在治疗方法提供了独特的机会。这项研究不仅有助于理解POLG相关的疾病,还可为其他涉及线粒体功能障碍的脑部疾病如阿尔茨海默病和帕金森病的研究提供新的思路。微型大脑使得科学家们能够实时观察疾病进展,测试个性化疗法,并确定新的药物靶点。


文章预览

如果科学家们能够在实验室里“种植”出一个迷你版的大脑,用来研究和测试治疗方法,这听起来是不是像科幻电影中的情节? 然而,来自挪威卑尔根大学的研究人员真的做到了这一点!他们利用先进的干细胞技术开发了微型大脑——也称为 大脑类器官(brain organoids) ,这些微型大脑可以模拟线粒体功能衰竭引起的疾病过程。这项研究不仅为治疗如癫痫等严重脑部疾病开辟了新的途径,还可能彻底改变我们对其他复杂脑部疾病的了解。 相关研究结果近期发表在 Advanced Science 期刊上,论文标题为 “Hallmark Molecular and Pathological Features of POLG Disease are Recapitulated in Cerebral Organoids”。 线粒体就像是细胞内的“发电厂”,负责提供大脑运作所需的能量。当这些“发电厂”出现问题时,大脑可能会陷入混乱,因为大脑需要大量的能量来维持正常工作。 为了 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照
总结与预览地址:访问总结与预览