罕见病用药三大利好，孤儿药仿制药会否率先破冰？

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　　罕见病是指盛行率低、少见的疾病。世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病或病变。中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义，为患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。 　　 　　由于患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注罕见病治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。 　　 　　由于美国FDA等的注册法规扶持，国外药企积极研发孤儿药。从国内目前已上市的罕见病药品来看，上市的药品原研厂家主要是进口药企。国内企业甚少将新药研发布局在肿瘤以外的罕见病。 　　 　　2017年5月11日，CFDA关于征求《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告（2017年第52号 ………………………………