AAV载体构建莫发愁，金唯智Hi-Fi技术为你解忧！

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往期AAV-ITR测序介绍： 重磅上市| 金唯智新型技术测通AAV-ITR区域，解决基因治疗痛点。 一 背景介绍 基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病。腺相关病毒（AAV）作为基因治疗的一种明星载体，对于人类攻克癌症或更多的重大疾病有着巨大的潜力。（AAV载体更多详细内容请参见： 基因治疗的好帮手—腺相关病毒 ） 为产生重组腺相关病毒(rAAV)，哺乳动物或昆虫细胞通常需要共转染两个或者三个质粒——其中一个或两个质粒提供AAV包装复制元件和腺病毒辅助元件，另外一个质粒(AAV质粒)包含两端带有ITR序列的目的基因表达框。 图1：AAV病毒基因组结构（图片来源：参考资料[1]） AAV质粒中ITR区域的完整性对rAAV ………………………………