Science子刊：挑战阿尔茨海默病，外泌体递送技术有“新突破”

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目前临床使用的治疗性蛋白（单抗、细胞因子）大都在细胞外起作用。但大多数疾病是由某些蛋白质/基因突变，或其在细胞内的功能障碍引起的，所以需要将治疗性蛋白质输送到细胞内。 近日，Science Translational Medicine上线了一篇论文，作者设计了一种名为MAPLEX的外泌体递送系统。在该系统中，货物蛋白与光切割蛋白mMaple3融合，然后与外泌体标记蛋白融合。将融合产物在体外细胞中过度表达，并在外泌体中积累，然后对外泌体进行纯化并暴露于405nm光下，切割mMaple3后将货物蛋白释放到外泌体内空间。 在两种阿尔茨海默病（AD）小鼠模型的皮质神经元中，鼻内给药 （ MAPLEX 携带 dCas9核糖核蛋白复合物） 后可通过对 Bace1 启动子的表观遗传编辑来降低Aβ水平，表明MAPLEX系统递送治疗性蛋白的潜力。 图1. 研究流程 具体来说，研究人员首先将mMaple3与外泌 ………………………………