Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请

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6月24日， Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi治疗药物 vutrisiran 用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期HELIOS-B研究获得积极结果。 该研究达到了主要终点，表明在双盲期间，总人群（HR 0.718, p值0.0118；N=654）和单药治疗人群(基线时未接受 氯苯唑酸 ；HR 0.672, p值0.0162；N=395）的全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合发生率在统计学上显著 降低。 该研究还表明，在总体和单药治疗人群中，所有次要终点均获得统计学显著改善。包括疾病进展的关键测量结果：6分钟步行测试（6-MWT），堪萨斯城心肌病问卷调查（KCCQ）和第30个月 纽约心功能分级（NYHA）， p均小于0.025。 重要的是，到第42个月，使用 vutrisiran 治疗还降低了总人群（HR 0.645, p < 0. 025）和单药治疗人群的全因死亡率（HR 0.655, p < 0.05）。 此外， 在所有关键亚组中，vutrisiran对主要复合终点和 ………………………………