蔡磊参与推动的siRNA疗法RAG-21获得美国FDA授予的孤儿药资格

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2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 渐冻症的医学全称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），是一种神经退行性疾病。其核心机制在于运动神经元的不可逆退化，导致患者从轻微的肌肉无力逐步发展为全身瘫痪，直至呼吸衰竭。 每年，全球约有5至10万人被诊断为渐冻症，而大部分患者的生存期仅为2至5年。 渐冻症的发病原因复杂多样，目前发现的致病因素包括基因突变、蛋白质代谢障碍、线粒体功能失调等。然而，正是这些复杂多样的致病机制，使得该疾病的治疗变得格外困难。 目前，全球范围内仅有两款药物被批准用于治疗渐冻症：利鲁唑（R ………………………………