主要观点总结
本文介绍了辉瑞的血友病基因疗法Durveqtix获得欧盟委员会批准的情况，同时讨论了其价格高昂引发的争议。文章还介绍了基因疗法的机制以及其临床试验的结果，以及基因疗法价格高昂的原因。此外，文章还讨论了基因疗法的市场前景以及其他一些基因疗法的销售情况。
关键观点总结
关键观点1: Durveqtix获得欧盟委员会批准，成为治疗B型血友病的基因疗法。
Durveqtix是一款使用腺相关病毒（AAV）载体制作的基因疗法，可以增加体内凝血因子IX的合成，纠正B型血友病患者凝血因子IX不足的问题。该药物在临床试验中显示出较高的疗效和安全性。
关键观点2: Durveqtix价格高昂，引发争议。
Durveqtix的预计价格每剂次为350万美元，位列全球最贵药物第二。其价格主要由研发成本高、疗效显著以及一次性治疗的特点所决定。
关键观点3: 基因疗法领域频出高价药物，前景与挑战并存。
基因疗法领域频频出现高价药物，如Zolgensma和Elevidys等。这些药物的研发成本高，但疗效显著，能够带来长期甚至治愈的效果。然而，销售情况因适应症、疗效和价格等因素而异，部分药物面临市场挑战。
文章预览
本文作者：缇娜 上个月，辉瑞的血友病基因疗法 Durveqtix 获得欧盟委员会有条件批准，而在此之前，这款药已于今年 4 月获 FDA 批准上市。 EMA 官网截图 对于 B 型血友病患者来说，这种一次性基因治疗无疑是具有极大吸引力的——仅需一次，就能让绝大多数患者恢复正常生活。 但伴随着期待，质疑声也络绎不绝，原因很简单——价格太高了。 一支能买上海江景房，疗效究竟如何？ 根据辉瑞公开的信息，Durveqtix 预计每剂次价格为 350 万美元（约合人民币 2493 万元），追平了此前获批的 另一款 B 型血友病基因治疗药物 Hemgenix 。 目前，在全球已公开的「全球十大最贵药物」中 [3] ，Durveqtix 与 Hemgenix 并列第二 ，仅次于定价 425 万美元（约合人民币 3028 万元）的 全球最贵药 Lenmeldy 。 此前全球最贵药 Lenmeldy 获批官网公告 Durveqtix 凭什么这么贵？这要从这
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