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III期研究ASC4FIRST达到双主要终点,结果具有临床意义和统计学显著性:Scemblix ® 在第48周的MMR率比研究者选择的标准治疗TKI(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼)(67.7% vs. 49.0%)和伊马替尼(69.3% vs. 40.2%)都更优 1 。 研究中,Scemblix还展示了比伊马替尼和二代TKI良好的安全性和耐受性,更少的3级以上AE和剂量调整事件及不良事件导致的治疗终止 1 。 尽管TKI已经改变了CML的治疗,但未满足的需求仍然存在;许多新诊断的患者未能达到分子学反应目标,并且许多人由于耐受性问题而中断或改变治疗 2-17 。 Scemblix已获得美国FDA突破性疗法认定且正在FDA审评中;相关数据于ASCO 的最新突破性研究中发布,还将在EHA最佳摘要环节发表口头报告。该研究结果已在《新英格兰医学杂志》(NEJM)同步发表,这是Scemblix第4篇NEJM发表的研究,也是自2012年后唯
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